当第１四半期連結累計期間において、当四半期報告書に記載した事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、投資者の判断に重要な影響を及ぼす可能性のある事項の発生又は2023年３月28日に提出した有価証券報告書に記載した「事業等のリスク」についての重要な変更はありません。
(1) 継続企業の前提に関する重要事象等
当社グループは、遺伝子治療薬の研究開発を行う創薬ベンチャー企業であります。協業モデルパイプラインと自社モデルパイプラインを組み合わせた、「ハイブリッドモデル」のビジネスモデルで研究開発を進めることで収益機会の幅を広げ、事業の選択肢を最適化することで経営基盤の安定化を図る計画を有しておりますが、医薬品の研究開発には多額の資金を要し、その投資資金回収も他産業と比較して相対的に長期に及ぶため、継続的な営業損失の発生及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上している状況にあり、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況が存在しております。
このような状況の解消を図るべく、当社グループは、技術的基盤となるCRISPR-GNDM®プラットフォームを元に、８期にわたるCRISPRを用いた遺伝子制御治療薬の開発の知見を踏まえて、改良型のAAV を採用したMDL-101を軸に開発を行っていきます。また、従来通り開発と並行してパートナリングの交渉も継続していきます。併せて、後続のパイプラインに関しても早期のパートナーリング獲得を目指しながら、引き続き研究開発体制の適正化を図り効率化によるコストの低減に取り組んでいきます。
資金面においては、当第１四半期連結会計期末現在で、現金及び預金2,708,052千円を有しており、今後１年間の事業活動を展開するための資金は十分に確保できております。さらに、2022年12月に第三者割当による行使価額修正条項付第９回新株予約権を発行済みであり、資金調達を実施中です。
以上のことから、継続企業の前提に関する重要な不確実性はないと認識しております。
文中の将来に関する事項は、当四半期連結会計期間の末日現在において判断したものであります。
(1) 財政状態及び経営成績
（経営成績）
当第１四半期連結累計期間における我が国経済は、新型コロナウイルス感染症についてはほぼ正常化が完了し、緩やかな持ち直しの動きが継続しました。一方で、世界的な金融引締め等が続く中、海外景気の下振れが我が国の景気を下押しするリスクとなっているほか、物価上昇、供給面での制約、金融資本市場の変動等の影響により先行きが不透明な状況となっております。また製薬・バイオテック業界においても、金融資本市場の引き締めの影響からレイオフやパイプラインの整理などが目立つようになってきました。
当社グループは、技術的基盤となるCRISPR-GNDM®プラットフォームを元に、世界初のCRISPRを用いた遺伝子制御治療を開発する会社として2016年の設立から８期目にいたるまで事業を続けています。ここ数年で類似企業がいくつか設立される中、創業以前からそのポテンシャルに着目し、メジャーな分野においてグローバルなリーディングポジションをとり続け、臨床試験が視野に入る段階まで開発を進めていること注目に値すると考えています。
一方で、冒頭の経済環境を鑑みて、当社においても経営資源に関する見直しを進めており、当社内で先行して良好なデータの出ているMDL-101を軸にポートフォリオの見直しを行う予定です。当社はいずれかのプログラムを速やかに臨床試験入りさせることが、他のパイプラインへの波及効果も踏まえて最も効率良く企業価値を上げることであると考え、推進していく予定です。
MDL-101は昨年9月の改良型ベクターの採用後、新たな開発分子の構築及び評価を行いました。病態モデルマウスやサルで行った評価結果は良好で、MDL-101の効果と安全性を高めることができ、当社の判断は正しかったと考えております。この結果は、2023年５月16-20日（現地時間）に米国ロスアンゼルスで開催の米国遺伝子細胞治療学会(ASGCT)の年会報告にて報告いたします。演題はLate-breaking abstractに採択され、19日に口頭発表にて報告の予定です。本演題ではMDL-101の前臨床試験の一環として行われたサル試験の結果を中心に、サルにおけるターゲット・エンゲージメント(薬剤が標的に作用する効果)及び病態モデルマウスにおける更なる評価の結果が含まれ、計画される臨床試験における用量推定に関する情報が含まれる予定です。当該成果は臨床におけるLAMA1の上昇及び薬効、安全性に関して前向き成果であると当社は考えており、これを受けてさらに臨床試験にむけた取り組みを進めて行く予定です。
また、並行して当局との対話も進展しており、すでにPre-INDミーティングリクエストをファイリングし、開催を待つ段階となっております。これにより臨床に向けた課題がより明確になり、今後のIND enabling試験やGMP製造にむけた取り組みの軌道調整が可能になると考えております。
当第１四半期連結累計期間後の４月に当社と国立大学法人東京大学との間で共同出願された「改変されたＣａｓ９タンパク質及びその用途」の特許出願が日本において特許査定となっております。改変型Cas9に関する特許で、その新規性並びに進歩性が当局に認められた結果であると考えています。
この結果、当第１四半期連結累計期間の業績は、営業損失514,446千円（前年同四半期は営業損失466,718千円）、経常損失509,905千円（前年同四半期は経常損失443,703千円）、親会社株主に帰属する四半期純損失532,371千円（前年同四半期は親会社株主に帰属する四半期純損失438,906千円）となりました。
なお、当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントであるため、セグメント別の記載は省略しております。
（財政状態）
（流動資産）
当第１四半期連結会計期間末の流動資産の残高は、前連結会計年度末に比べて229,900千円減少し、2,831,327千円となりました。これは主に、現金及び預金が225,109千円減少したためであります。
（固定資産）
当第１四半期連結会計期間末の固定資産の残高は、前連結会計年度末に比べて509千円減少し、68,096千円となりました。これは主に、投資その他の資産が509千円減少したためであります。
（流動負債）
当第１四半期連結会計期間末の流動負債の残高は、前連結会計年度末に比べて59,515千円増加し、201,355千円となりました。これは主に、その他が38,372千円増加したためであります。
（固定負債）
当第１四半期連結会計期間末の固定負債の残高は、前連結会計年度末に比べて2,464千円減少し、44,296千円となりました。これは主に、その他が2,373千円減少したためであります。
（純資産）
当第１四半期連結会計期間末の純資産合計は、前連結会計年度末に比べて287,460千円減少し、2,653,772千円となりました。これは主に、親会社株主に帰属する四半期純損失発生に伴い利益剰余金が532,371千円が減少したためであります。
(2) 経営方針・経営戦略等
当第１四半期連結累計期間において、当社グループが定めている経営方針・経営戦略等について重要な変更はありません。
(3) 事業上及び財務上の対処すべき課題
当第１四半期連結累計期間において、当社グループが対処すべき課題について重要な変更はありません。
(4) 研究開発活動
当第１四半期連結累計期間における当社グループ全体の研究開発活動の金額は、443,308千円であります。
なお、当第１四半期連結累計期間において、当社グループの研究開発活動の状況に重要な変更はありません。
該当事項はありません。